首款siRNA藥物Onpattro的臨床前安評(píng)概述
2018年8月10日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Onpattro（Patisiran），是批準(zhǔn)的首款siRNA藥物及首個(gè)非病毒給藥系統(tǒng)的基因治療藥物。RNAi療法的上市，是諾貝爾獎(jiǎng)成果從概念走向?qū)嶋H治療用途的一個(gè)光輝里程碑。本文主要就Onpattro的臨床前安全性評(píng)價(jià)展開(kāi)概述，為國(guó)內(nèi)外正在研究的siRNA藥物臨床前...
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